全球首个 CRISPR基因编辑疗法上市申请获受理
2023-01-30 08:00:10
来源:
金融界
据报道,近日,CRISPR Therapeutics和Vertex公司向欧洲药品管理局(EMA)递交的CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel)上市申请获得受理。如果在欧洲获得批准,exa-cel将成为世界上首款CRISPR基因编辑疗法。exa-cel是由CRISPR Therapeutics和Vertex公司合作开发的一款用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的基于CRISPR-Cas9基因编辑的自体细胞疗法,能够帮助患者有效摆脱输血和血管阻塞危机。
A股公司中,开能健康(300272)参股美国ASC公司,后者拥有全球领先的基因编辑技术(CRISPR/Cas9技术和TARGATT技术)。冠昊生物(300238)与北京大学邓宏魁教授共同组建北昊干细胞与再生医学研究院,邓宏魁教授与解放军307医院陈虎教授研究小组成功使用CRISPR基因编辑技术修改造血干细胞CCR5基因,在体内实现抗HIV病毒效果。
关键词阅读:基因编辑疗法
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